Accesso ai medicinali innovativi per indicazioni neurologiche in Europa: allineamento delle valutazioni di Health Technology Assessment tra i Paesi Europei

Even for products centrally approved, each European country is responsible for national market access after European Medicines Agency (EMA) approval. This step can result in inequalities in terms of access, due to different opinions about the therapeutic value assessed by Health Technology Assessment (HTA) bodies. This study aims to provide a comparative analysis of HTA recommendations issued by EU countries (France, Germany, and Italy) for new neurological drugs following EMA approval. In the reference period, we identified 11 innovative medicines authorized in Europe for five neurological diseases (cerebral adrenoleukodystrophy, spinal muscular atrophy, metachromatic leukodystrophy, migraine, and polyneuropathy in patients with hereditary transthyretin amyloidosis), including eight drugs for genetic rare diseases. Moreover, we identified 11 medicines authorized in Europe for multiple sclerosis (MS). We found no agreement on the therapeutic value (in particular the “added value” compared to the standard of care) of the selected drugs. Despite the differences in terms of assessment, the access has been usually guaranteed even if with various types of limitations. The heterogeneity of the HTA assessment of clinical data among countries is probably related to the uncertainties about clinical value at the time of EMA approval and the lack of long-term data and of direct comparison with available alternatives. Given the importance of new medicines especially for rare diseases, it is crucial to understand and act on the causes of inconsistency among the HTA assessments, in order to ensure rapid and uniform access to innovation for patients who can benefit.

Anche per i prodotti approvati a livello centrale, ogni paese europeo è responsabile dell'accesso al mercato nazionale dopo l'approvazione dell'Agenzia europea dei medicinali (EMA). Questo iter può comportare disuguaglianze in termini di accesso, a causa di pareri discordanti sul valore terapeutico espresso da organismi di Health Techbnology Assessment (HTA). Obiettivo di questo studio è quello di confrontare le raccomandazioni di HTA espresse dai paesi dell'UE (Francia, Germania e Italia) per nuovi farmaci neurologici dopo l'approvazione di EMA. Nel periodo di riferimento sono stati individuati 11 farmaci innovativi autorizzati in Europa per cinque malattie neurologiche (adrenoleucodistrofia cerebrale, atrofia muscolare spinale, leucodistrofia metacromatica, emicrania e polineuropatia in pazienti con amiloidosi ereditaria transtiretina), tra cui otto farmaci per le malattie genetiche rare. Inoltre, sono stati identificati altri 11 medicinali approvati per la Sclerosi Multipla (SM). Non abbiamo trovato alcun accordo sul valore terapeutico (in particolare il "valore aggiunto" rispetto allo standard di cura) dei farmaci selezionati. Nonostante le differenze in termini di valutazione, l'accesso è stato solitamente garantito anche se con vari tipi di limitazioni. L'eterogeneità della valutazione dell'HTA dei dati clinici tra i paesi è probabilmente legata alle incertezze sul valore clinico al momento dell'approvazione dell'EMA e alla mancanza di dati a lungo termine e al confronto diretto con le alternative disponibili. Data l'importanza dei nuovi farmaci soprattutto per le malattie rare, è fondamentale comprendere e agire sulle cause di incoerenza tra le valutazioni HTA, al fine di garantire un accesso rapido e uniforme all'innovazione per i pazienti che possono trarne beneficio.